Канадська співачка Селін Діон оголосила про свій діагноз – синдром ригідної людини – ще у 2022 році. Відтоді мільйони людей дізналися про це рідкісне захворювання, а наукові дослідження отримали потужний поштовх. І тепер з'явилися по-справжньому обнадійливі новини.
Що таке синдром ригідної людини
Синдром ригідної людини, або SPS – це рідкісний аутоімунний стан, який викликає прогресивну м'язову скутість і ускладнює дихання, ковтання та мовлення. Хвороба також провокує болючі м'язові спазми і падіння. За оцінками, вона зустрічається лише у 1 – 2 людей на мільйон у США.
$2 мільйони на дослідження
Два роки після того, як Діон поділилася своїм діагнозом із публікою, Фонд Селін Діон виділив $2 мільйони на фінансування досліджень. Ці кошти підтримали критично важливу наукову роботу, яка вже дала перші результати.
Лікарка Діон, доктор Аманда Піке, розповіла WGNTV про відкриття «потенційного терапевтичного засобу, який може стати революційним для цієї хвороби» – на основі CAR T-клітинної терапії.
Як працює нова терапія
CAR T-клітинна терапія зазвичай застосовується для лікування онкологічних захворювань. Проте її можна адаптувати для пацієнтів із SPS: власні T-клітини пацієнта виймають із крові та відправляють до лабораторії, де їх «програмують» атакувати B-клітини, що спричиняють хворобу.
Паралельно вчені досліджують й інші революційні підходи – зокрема, препарат Моунджаро знижує ризик смертельного раку на 50%, що свідчить про широкий прогрес у сучасній медицині.
"Коли ці T-клітини повертаються, вони шукають і знищують, глибоко виснажуючи ваші B-клітини, що погано поводяться. А після того як вони виконають свою роботу, ваші B-клітини повертаються здоровими – і по суті скидають імунну систему. Так у кінцевому результаті ви отримуєте тривалий синдром ригідної людини без хвороби та без терапії."
Результати випробування
У квітні доктор Піке представила результати дослідження на щорічному засіданні Американської академії неврології 2026 року. У випробуванні взяли участь 26 дорослих із SPS.
Приблизно через чотири місяці після лікування швидкість ходи покращилась у всіх пацієнтів. Вісім із 12, хто раніше пересувався з ходунками, більше їх не потребували.
"Через шістнадцять тижнів після терапії – без ходунків, просто йдуть коридором. Ми побачили покращення на 46 відсотків у пацієнтів. Просто неймовірно."
Попри те, що дослідження перебуває на ранній стадії, Піке налаштована обережно-оптимістично.
"Я ще не готова вживати слово на 'В'."
За її словами, потрібен тривалий моніторинг пацієнтів, щоб зрозуміти, наскільки стійким є ефект. Але терапія вже зараз виглядає дуже перспективно.
Питання та відповіді
Це рідкісний аутоімунний розлад, який викликає прогресивну м'язову скутість, болючі спазми та труднощі з диханням і ковтанням. У США він зустрічається у 1 – 2 людей на мільйон.
Питання та відповіді
Стаття описує застосування цього методу конкретно для синдрому ригідної людини, але принцип «перезапуску» імунної системи через виснаження B-клітин теоретично може бути застосований ширше. Проте дослідники поки що не розкривають планів щодо інших аутоімунних діагнозів у рамках цього випробування.
Синдром ригідної людини довго залишався в тіні – надто рідкісним, надто складним, надто незрозумілим для широкої медицини. Але завдяки поєднанню публічної уваги, цільового фінансування і наукової сміливості дослідники вперше підійшли до рубежу, про який ще недавно можна було лише мріяти.
Коментарі (0)