Дослідники виявили потенційно революційну терапію для лікування синдрому ригідної людини – рідкісного стану, з яким живе канадська співачка Селін Діон. Це може стати справжнім проривом для тисяч людей по всьому світу.
Що таке синдром ригідної людини
Селін Діон оголосила про діагноз синдрому ригідної людини у 2022 році. Це рідкісний аутоімунний стан, який викликає прогресуючу м'язову ригідність і проблеми з диханням, ковтанням та мовленням. Хвороба також спричиняє болючі м'язові спазми та падіння.
За оцінками, синдром вражає лише 1-2 людини на кожен мільйон у США. Через два роки після того, як Діон поділилась своїм діагнозом, Фонд Селін Діон виділив 2 мільйони доларів на фінансування критично важливих досліджень.
Прорив у терапії CAR T-клітин
Доктор Аманда Піке, лікар Селін Діон, розповіла WGNTV, що це фінансування допомогло відкрити "потенційний терапевтичний засіб, який може стати революційним для цієї хвороби" на основі CAR T-клітинної терапії.
CAR T-клітинна терапія зазвичай використовується для лікування раку, але Піке пояснила, що лікування можна адаптувати для людей із синдромом ригідної людини, використовуючи власні клітини пацієнта для боротьби з хворобою.
"Коли ви отримуєте ці T-клітини назад, ці T-клітини шукають і знищують, тому вони глибоко виснажують ваші неправильно працюючі B-клітини, а потім, коли вони виконують свою роботу, ваші B-клітини повертаються здоровими і в основному перезавантажують імунну систему, тому ви, сподіваюся, матимете тривале, безхворобне, без терапії лікування синдрому ригідної людини."
— Доктор Аманда Піке
Вражаючі результати дослідження
Дослідження, яке Піке представила на щорічній зустрічі Американської академії неврології у квітні 2024 року, охопило 26 дорослих із синдромом ригідної людини. Приблизно через чотири місяці після лікування швидкість ходьби всіх пацієнтів покращилась, а 8 з 12 тих, хто раніше потребував допоміжних засобів для ходьби, більше їх не потребували.
"Шістнадцять тижнів після терапії – ніяких ходунків, просто ходіння коридором. Ми побачили покращення на 46 відсотків у пацієнтів. Просто неймовірно."
— Доктор Аманда Піке
Хоча дослідження перебуває на ранній стадії, результати обнадійливі.
"Я ще не готова вживати слово на літеру 'И'. Час покаже. Нам потрібно вивчати цих пацієнтів довгостроково, щоб зрозуміти стійкість, але це дуже перспективна терапія."
— Ladbible
Питання та відповіді
Стаття не містить інформації про доступність терапії поза США. Враховуючи експериментальний статус лікування, пацієнтам варто звернутися до провідних неврологічних центрів для консультації щодо можливості участі в клінічних випробуваннях.
Коментарі (0)
Поки що немає коментарів. Будьте першим!